最近，武漢新型冠狀病毒正在肆虐，受感染人數迅速上升，同時，疫苗的研發也在緊張地進行，儘管很可能無法趕上病毒的早期擴散，但全球科研機構和製藥公司正在努力，以“破紀錄”的速度進行相關疫苗研發和抗病毒藥物試驗，並對其寄予厚望。

在這過程中，大數據和人工智能也在發揮作用，對於疫苗和新藥的研發，傳統的做法是小範圍試驗，但是有了大數據和人工智能，所有藥物的使用數據以及用戶的病情數據都將全部聯網，當AI檢測某種藥物（通過讀取的藥物數據）對病人的病情（通過讀取病人健康的關鍵指數後的數據）有部分效果後，將會迅速納入研發的決策範圍，為相關部門提供參考，對於研發對抗疫情的藥物以及預防疫情的疫苗，提供數據支持。

不僅是疫苗的研發如此，大數據和人工智能在製藥過程中也在發揮作用。不久前，製藥公司正希望通過分析大量電子病歷數據集代替冗長而昂貴的患者臨床試驗來獲得藥品批准。

輝瑞、強生和安進公司向美國食品和藥物管理局提交數據挖掘分析以尋求獲批新藥或新的適應症。FDA已部分根據數據批准了用於治療乳腺癌，膀胱癌和白血病藥物的新適應症。

節省時間大幅降低開發成本

公司正在挖掘醫院和醫生檔案，以了解患者已經在常規醫療中服藥的情況。

對於製藥商而言，真實世界的數據可以降低研發成本並縮短藥物開發時間。公司不用找臨床試驗志願者，而是簡單地挖掘醫院和醫生的數據，了解患者已經在常規醫療中服用過藥物，通過檢測血壓，腫瘤大小和其他數據的變化，監測藥物有效性和副作用。

有時使用真實數據代替臨床試驗的對照組，對比過去接受過標準治療的患者與正在接受新藥物的人的臨床結果。臨床試驗需要數年，而此類分析可能僅需要幾個月的時間。

有些醫生擔心，因為臨床試驗是為患者精心設計和進行的，對藥物的安全性和有效性有更好的了解。懷疑論者說，健康記錄經常有錯誤，甚至對無錯誤記錄的分析在確定藥物劑量方面也沒有與臨床試驗相同的科學嚴謹性。

耶魯大學醫學院醫學與公共衛生教授約瑟夫·羅斯博士認為，來自臨床試驗的數據是無價的，因為它能夠讓你更好的了解在完美的情況下，該干預措施有效嗎？”。

臨床數據分析的支持者說，它不太可能會取代新藥的初步批准所需的標準臨床試驗。然而，當患者已經將藥物用於未經批准的用途並可以追踪時，數據挖掘可以擴大此類試驗的範圍，或代替新適應症的二次批准而進行試驗。

幾十年來，臨床試驗一直是醫藥研發的基礎。最可靠方式是給受試者隨機分配實驗藥物，而其他受試者則服用安慰劑或更老的藥物。

製藥商表示，尤其是對於罕見疾病來說，招募足夠多的患者參加研究需要一定的時間，且成本會限制公司可以資助的試驗數量。

2016年的一項法律要求FDA探索更多地使用真實世界的數據，FDA正在製定標準以評估不同數據源的可靠性以及數據支持的決策類型。

FDA首席副專員艾米．阿貝內西（Amy Abernethy）表示，“真實世界中的證據不應被認為是降低標準，而應是在維持標準的同時提高證據採納效率的方式。”

近年來，數字藥物使用信息市場已開始興起。艾昆緯的首席科學官南希·德雷爾（Nancy Dreyer）表示，該公司目前正在進行的追踪處方和健康數據的項目有十二個。

瑞士製藥商羅氏近年來已花費約50億美元收購了兩家健康數據公司：熨斗（Flatiron）是一家為癌症診所提供電子健康記錄軟件，並為製藥公司分析這些記錄的公司，而基礎醫藥（Foundation Medicine）則是測試患者的用於基因突變的腫瘤樣本，並彙總信息以用於藥物研究的公司。

羅氏對Flatiron公司的具有一定遺傳缺陷的癌症患者進行了Flatiron分析，其在銷售針對該缺陷的新藥恩曲替尼（Rozlytrek）的申請得到了FDA的批准。

安進公司使用白血病患者的真實世界數據作為一個小型臨床試驗的比較，該試驗中的所有患者均接受了其白血病藥物雙特異性抗體（Blincyto）。去年，FDA在其決定中使用了該分析，以批准將其用於緩解但有一些癌細胞使他們處於復發風險中的雙特異性抗體（Blincyto）的新適應症。

安進全球發展高級副總裁埃利奧特·利維說，安進必須在臨床試驗中至少招募至少50％的患者才能擁有標準的對照組。

他說，對於這樣的試驗“通常這些患者心懷希望，覺得有可能被這些藥物治愈，他們往往會被隨機分配到現有的標準治療組，有時候甚至不進行治療。”

根據Flatiron和Foundation的數據，具有某些遺傳特徵的膀胱癌患者並未從免疫增強藥物中受益匪淺。強生腫瘤臨床開發和全球醫療事務副總裁克雷格·滕德勒（Craig Tendler）表示，這項分析擴大了一項單獨的臨床試驗的研究範圍，在該試驗表明，具有相同遺傳特徵的患者確實受益於強生的實驗藥物巴爾維沙。

FDA於2019年4月授予強生的Balversa批准申請，其中包括了Flatiron / Foundation結果。

輝瑞公司的乳腺癌藥物愛博新（Ibrance）最初是在2015年根據臨床試驗獲批用於女性的。儘管這種藥物未被批准於男性，一些醫生開始將這種藥物開給患有乳腺癌的男性。輝瑞與Flatiron公司簽訂了一份合同，挖掘電子健康記錄，以了解服用該藥物的男性與未服用該藥物的男性相比情況。

另外，伊克維亞（Iqvia）審查了處方藥聲明，發現男性乳腺癌患者使用愛博新的時間比服用其他藥物的患者生存期更長。

輝瑞腫瘤學首席開發官克里斯．博肖夫表示，這些分析用了不到一年的時間，而且花費只是一項臨床試驗的一小部分，他預估如果進行臨床試驗，需要花費四到五年的時間、數千萬美元。

但據《華爾街日報》通過公開記錄要求獲得的FDA文件顯示，由於小樣本量，FDA輝瑞公司申請的審查者表示，Flatiron數據僅提供了有限的證據證明愛博新對男性有效。FDA的審查者說，這兩個患者組在年齡等因素上並沒有達到很好的平衡對照。

審查人員還表示，很難從Iqvia分析中得出結論，延長處方時間會改善生存率或延緩疾病進展。

但FDA批准了在男性中使用愛博新，並指出，先前在女性中進行的臨床試驗使其有信心該藥可以幫助男性，而這要歸功於現實世界的證據和輝瑞公司的安全跟踪數據庫。

文章授權轉載自大數據文摘

首圖/PHOTO.AC

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